化学生物学研究部汪铭课题组发展CRISPR/Cas9递送及活体基因编辑新策略
CRISPR/Cas9是一种源自细菌获得性免疫系统的基因编辑技术,在化学生物学基础研究及发展新型基因治疗技术中具有广泛的应用前景。然而,其生物医学应用面临的关键问题之一在于递送具有基因编辑功能的Cas9核酸酶进入细胞中,并实现活体基因编辑。
最近,化学生物学研究部的汪铭课题组通过设计阳离子脂质体与Cas9信使RNA (Cas9 mRNA)之间的分子自组装制备了Cas9 mRNA纳米颗粒,并进一步应用于CRISPR/Cas9的递送及活体基因编辑。研究人员首先设计了苯硼酸修饰的阳离子脂质体载体,利用其与细胞膜表面唾液酸(sialic acid)之间的靶向性识别作用,以及疾病细胞表面高表达唾液酸化蛋白的特点,实现了细胞系选择性Cas9 mRNA递送及靶向基因编辑 (ACS Applied Materials & Interfaces, 2019, 11, 46585-46590.)。